La Comunidad de Madrid ha presentado el primer ensayo clínico en el mundo realizado con un CAR-T alogénico (de un donante) para sarcomas pediátricos, si bien también comprenderá adolescentes y jóvenes adultos. Este proyecto, liderado por el Hospital público Universitario La Paz de la capital. Su objetivo es demostrar la seguridad de esta terapia, que permitirá continuar con la investigación hasta ofrecer un tratamiento más seguro y eficaz.
Con el nombre CAR4SAR, esta terapia totalmente personalizada se elabora de forma individualizada para cada enfermo. Se produce a partir de la sangre de un donante familiar de la que se extraen unas células, los linfocitos T de memoria, a los que, mediante ingeniería genética, se les dota de un receptor antígeno quimérico (CAR por sus siglas en inglés) del tipo NKG2D, capaz de reconocer y atacar sus múltiples células tumorales.
La viceconsejera de Sanidad, Laura Gutiérrez, ha participado hoy en la presentación de este proyecto puntero, y ha señalado que para el Gobierno regional es un orgullo que los hospitales del Servicio Madrileño de Salud lideren iniciativas como ésta, que repercuten en la calidad de vida de los más pequeños.
Este proceso se realiza íntegramente en la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de La Paz, dirigida por la doctora Isabel Mirones y perteneciente al Servicio de Hemato-Oncología del centro. Por su parte, el jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, el doctor Antonio Pérez Martínez, lidera el ensayo clínico en fase temprana de terapias CAR-T en tumores sólidos.
Este trabajo exige de mucha coordinación y es posible gracias a la colaboración multidisciplinar de los profesionales de los Servicios de Traumatología, Radiología, Anatomía Patológica, Hematología, Radioterapia, Oncología Médica, Hemato-Oncología Pediátrica y de la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de este hospital público madrileño.
Asimismo, colaboran en el proyecto instituciones académicas asistenciales, como el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), el Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA) y la Fundación CRIS contra el Cáncer. Además, al tratarse la CAR-T de un organismo modificado genéticamente, el ensayo ha recibido la autorización de fabricación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y del Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico.
Tratamiento de los sarcomas
Los sarcomas son un tipo de tumor que representa el 10% de los cánceres pediátricos y para los que hay pocas alternativas de tratamiento. Actualmente, en los pacientes con la enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70-80%. Para aquellos con enfermedad grave, que sufren recaídas, o los que desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.
El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida. El inicio de este ensayo, por tanto, es un paso importante para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. En un futuro, se prevé extender el tratamiento CAR-T a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales.
El servicio de hemato-oncología de La Paz, referente en España
La Paz es líder en la atención sanitaria especializada en cáncer, tanto en pacientes pediátricos como en adultos. Además, es uno de los hospitales españoles con mayor capacidad asistencial, de investigación y formación. Por su parte, su Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital La Paz comenzó su actividad en 1965, siendo la primera unidad de estas características en atender a los niños con esta enfermedad en España.
Cada año diagnostica una media de 120 pacientes nuevos. En 2023, 117 casos nuevos de tumores en niños y adolescentes entre 0 y 18 años, de los que estos 25 eran sarcomas.
Este Servicio, además, es pionero en España en la producción de terapias CAR-T duales personalizadas para tumores hematológicos pediátricos en recaída, y realiza numerosos proyectos de investigación para ofrecer nuevas opciones terapéuticas a los niños con cáncer, sobre todo aquellos que sufren una recaída tras el tratamiento con una terapia CAR-T comercial.
Estrategia Regional de Terapias Avanzadas
Estas actividades se enmarcan dentro de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, que se implantó en el año 2018 de forma pionera a nivel nacional. Este tipo de tratamientos constituye uno de los principales hitos alcanzados en los últimos años en el abordaje de enfermedades en las que existe una gran necesidad médica no cubierta, y suponen nuevas oportunidades para los pacientes.
Madrid es la comunidad autónoma que más centros de referencia aporta a la Red Nacional de hospitales públicos de España para la administración de terapias avanzadas CAR-T contra tumores hematológicos. Son un total de siete centros designados para su administración: La Paz, Niño Jesús, Gregorio Marañón, 12 de Octubre, Ramón y Cajal y La Princesa, en la capital, y Puerta de Hierro Majadahonda.
